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Nov 12, 2020
公告國鼎生技研發中小分子新藥 Antroquinonol(Hocena)經俄羅斯聯邦衛生部核准執行之急性骨髓性白血病(AML/血癌) 二期(IIa)人體臨床試驗數據結果
- 事實發生日：109/11/12
- 公司名稱：國鼎生物科技股份有限公司
- 與公司關係(請輸入本公司或子公司)：本公司
- 相互持股比例：不適用
- 發生緣由：
- 國鼎生技研發中小分子新藥Antroquinonol(Hocena)經俄羅斯聯邦衛生部核准執行急性骨髓性白血病(AML/血癌)二期(IIa)人體臨床試驗，該臨床試驗已完成數據核實；根據數據結果顯示，主要試驗療效指標優於目前市場所有其他已取得藥證之治療藥物的二期臨床試驗結果。
- 臨床試驗介紹：本試驗設計是採用單獨治療經化學治療失敗之復發性(Relapsed)急性骨髓性白血病(AML/血癌)患者之二期(IIa)臨床試驗研究。
A.研究類型：介入治療(臨床試驗)。
B.臨床試驗人數：10人。
C.服用方式：病患以居家口服方式治療，每日服用二次，每次200mg。
D.試驗結果：
(A)主要試驗療效指標(總體緩解率/CR+CRi)：復發性(Relapsed)急性骨髓性白血病患者於進行治療後的總體緩解率(CR+CRi)達50%，明顯較目前市場上所有其他已上市藥物二期臨床試驗之總體緩解率(CR+CRi)約介於21%~33%為高。其中有8位病患的骨髓芽細胞經治療皆小於5%。
(B)次要試驗療效指標、安全性與其他：
a.存活率：復發性(Relapsed)急性骨髓性白血病患者於進行治療完成第6個月之存活率達100%，而現行其他療法的中位數存活期不到6個月，除了存活期的延長，這也提升了病患接受骨髓移植的可能性。
b.90%患者在服用Antroquinonol(Hocena)治療期間無需再進行輸血治療。口服治療加上輸血頻率的下降，病患的生活品質也大大提升。
c.無顯著副作用：6個月的治療都沒有重大副作用(SAE)的發生。
d.針對復發性(Relapsed)急性骨髓性白血病患者而言，有以上這樣效果和安全性的口服藥物是一大突破。 - 單一臨床試驗結果，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
- 因應措施:無。
- 其他應敘明事項：
- 研發新藥名稱或代號：Antroquinonol (Hocena)/ GHAML-2-001。
- 用途：治療急性骨髓性白血病(AML/血癌)。
- 預計進行之所有研發階段：US FDA血癌第一線治療的二期臨床試驗。
- 目前進行中之研發階段：
A.提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：經俄羅斯聯邦衛生部核准執行復發性急性骨髓性白血病(AML/血癌)二期(IIa)人體臨床試驗，本試驗目前已完成所有臨床數據收集。
B.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
C.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：該小分子新藥於急性骨髓性白血病(AML/血癌)之適應症上已獲美國FDA孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation)，本次臨床試驗之正面結果有助於後續進行國際授權合作，以及向美國FDA申請孤兒藥新藥上市許可。
D.已投入之累計研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，以保障投資人權益，暫不揭露。 - 將再進行之下一階段研發：
A.預計完成時間：將依據與USFDA討論後確認。
B.預計應負擔之義務：該小分子新藥係國鼎生技獨立研發，擁有100%專利權，僅須完成並通過相關臨床試驗即可申請上市。 - 目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊：依據GlobalData統計資料顯示，預計2020年全球急性骨髓性白血病(AML/血癌)患者約有6.2萬人，其治療藥物之市場銷售金額約可達6.14億美元；另本公司將持續在美國進行多發性骨髓性白血病、慢性骨髓性白血病、兒童白血病之第一線單一治療，預期可更加擴大本公司新藥之市場。
- 新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。